L’Istituto Gaslini sperimenta per la prima volta a livello internazionale un farmaco in grado di bloccare l’insorgenza della malattia. Italiani e tutti in cura all’IRCCS Giannina Gaslini i primi quattro pazienti arruolati per la sperimentazione avanzata. Il farmaco dovrebbe prevenire l’ossificazione permettendo la rimozione delle ossificazioni esistenti senza correre il rischio di recidiva.
GENOVA – L’Istituto Giannina Gaslini di Genova è il primo centro a livello mondiale ad aver avviato la sperimentazione di una terapia contro la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP): una malattia genetica ultrarara – in Italia si ha notizia di 34 persone affette – che colpisce una persona su due milioni.
La malattia, che ha insorgenza spontanea o in risposta a particolari stimoli (in genere traumi) trasforma muscoli e tendini in ossa: si forma in questo modo un secondo scheletro sopra al primo, portando il paziente ad essere come rinchiuso in una gabbia di ossa. Quando la malattia raggiunge il torace comporta gravi problemi respiratori, che possono di portare il paziente al decesso.